FDA a aprobat primul tratament pe cale orală pentru o afecțiune rară de umflare
Pe 8 iulie 2025, FDA a aprobat prima pilulă pentru o afecțiune rară genetică de umflare, cunoscută sub numele de sebetralstat, comercializată ca Ekterly. Acest medicament este destinat adulților și copiilor cu vârsta de 12 ani sau peste, care suferă de angioedem ereditar (HAE), o afecțiune care afectează aproximativ 1 din 50.000 de persoane și cauzează umflături bruște și dureroase, care pot fi uneori amenințătoare pentru viață.
HAE apare atunci când o persoană are un gen defectuos, care determină organismul să producă prea puțin dintr-o proteină numită inhibitor C1, sau proteina nu funcționează corect. Această proteină ajută de obicei la controlul umflăturilor și inflamației din organism. Defectul genetic poate provoca umflături la nivelul feței, gâtului, abdomenului sau membrelor, care pot fi uneori grave. Persoanele cu această afecțiune care au umflături abdominale pot resimți dureri de stomac, vărsături sau diaree. Umflăturile la nivelul gâtului sau feței pot îngreuna respirația.
Chiar și cu tratamentele regulate, multe persoane cu HAE au încă atacuri bruște și necesită întotdeauna medicamente cu acțiune rapidă disponibile. Ekterly, fiind prima terapie administrată pe cale orală pentru atacurile de HAE, oferă pacienților și medicilor un avans important și binevenit în opțiunile de tratament pentru HAE.
Medicamentul a fost aprobat după un studiu care a implicat 136 de persoane cu HAE din 20 de țări, care a demonstrat că poate rapid ameliora simptomele și ajută la încheierea atacurilor mai repede, comparativ cu un placebo, indiferent de severitatea atacului. Într-un studiu de follow-up, multe persoane au putut lua pilula în termen de 10 minute de la un atac, iar simptomele au început să se îmbunătățească în aproximativ 1,3 ore.
Ekterly acționează prin blocarea unei enzime numite kallikrein plasmatic, care cauzează umflături. La persoanele cu HAE, această enzimă este prea activă din cauza disfuncției proteinei inhibitor C1. Prin blocarea acestei enzime, Ekterly ajută la oprirea umflăturilor și a durerilor bruște. Pilula permite persoanelor să trateze atacurile devreme, oferindu-le mai mult control și ajutând medicii să reducă impactul bolii. Potrivit KalVista, medicamentul va fi disponibil imediat.
Singurul efect secundar raportat al noului tratament este durerea de cap. Nu se știe dacă medicamentul este sigur în timpul sarcinii sau al alăptării, așa că pacienții ar trebui să informeze medicul dacă sunt însărcinați, plănuiesc să rămână însărcinați sau alăptează. De asemenea, pacienții ar trebui să informeze medicul dacă au probleme cu ficatul sau dacă iau alte medicamente, în special pentru infecții fungice sau virale, sau epilepsie.
