Prima pilulă pentru Alzheimer, destinată celor cu risc genetic crescut, promite rezultate în faza a treia a studiului
O nouă pilulă pentru persoanele cu risc genetic de Alzheimer a arătat beneficii în cadrul studiilor clinice, conform unui studiu recent despre medicamentul experimental valiltramiprosate, destinat pacienților cu genele APOE4/4.
Studiile anterioare au arătat că genetica joacă un rol important în riscul unei persoane de a dezvolta boala Alzheimer. Varianta genetică APOE4 poate crește riscul, iar cei care au două copii ale acestei gene, denumită APOE4/4, au un risc și mai mare. Un nou studiu raportează rezultatele unui studiu clinic de fază a treia pentru valiltramiprosate, destinat pacienților cu risc genetic crescut, care au fost diagnosticați cu deteriorare cognitivă ușoară (MCI).
Pacienții cu APOE4/4 care au fost tratați cu noul medicament au experimentat o încetinire a atrofiei cerebrale și o reducere a difuzivității apei, ceea ce sugerează o încetinire a neurodegenerării. Se estimează că între 15% și 25% din populația generală poartă varianta genetică APOE4, iar persoanele cu două copii ale acestei gene au un risc de până la 60% de a dezvolta Alzheimer până la vârsta de 85 de ani.
Dr. Susan Abushakra, neurolog și director medical al companiei biotehnologice Alzheon, a declarat că pacienții cu APOE4/4 se confruntă cu cel mai mare risc genetic și au cele mai puține opțiuni de tratament. Valiltramiprosate reprezintă prima terapie orală investigată pentru acești pacienți.
Medicamentul ALZ-801 este conceput să acționeze devreme în procesul de formare a plăcilor amiloide, blocând formarea oligomerilor neurotoxici, protejând astfel neuronii de efectele lor toxice. Spre deosebire de infuziile cu anticorpi care elimină plăcile mai târziu în boală, ALZ-801 acționează mai devreme, cu scopul de a încetini sau opri progresia bolii.
Studiul APOLLOE4 a inclus 325 de participanți cu vârste cuprinse între 50 și 80 de ani, care au fost împărțiți în două grupuri: unul a primit valiltramiprosate, iar celălalt un placebo. La finalul studiului, participanții cu APOE4/4 care au primit medicamentul investigat au avut volume cerebrale mai mari pe RMN comparativ cu cei care au primit placebo.
Deși rezultatele generale ale studiului nu au atins obiectivul principal, analiza predefinită a arătat beneficii semnificative la pacienții tratați în stadiul MCI, care au prezentat o încetinire semnificativă a pierderii memoriei și o stabilizare a funcției. Dr. Abushakra a subliniat că momentul și selecția pacienților sunt esențiale, iar intervenția timpurie face cea mai mare diferență.
Dr. Jasdeep S. Hundal a comentat că, deși tratamentul nu a arătat beneficii clare pentru toți pacienții cu Alzheimer în stadiu incipient, rezultatele au fost promițătoare pentru cei cu simptome foarte timpurii. Medicamentul a fost considerat sigur comparativ cu alte tratamente pentru Alzheimer care pot avea efecte secundare grave.
Dr. Clifford Segil a subliniat necesitatea de a găsi medicamente eficiente și accesibile pentru pierderea memoriei și a menționat că, deși medicamentul oral investigat nu a prezentat beneficii cognitive semnificative, utilizarea sa a dus la reducerea volumului anumitor regiuni cerebrale.
Pentru mai multe informații despre progresele în tratamentul Alzheimer, vizitați analiza mea pe analizamea.ro.
